Sparsentan作为全球首款双重内皮素和血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂，其上市不仅填补了罕见肾脏疾病精准治疗的空白，更基于其独特的双重靶向机制，展现出广阔的适应症拓展前景。未来，Travere Therapeutics公司将以IgA肾病和FSGS为起点，通过适应症拓展、技术迭代等方式，进一步扩大药物的临床价值，为更多慢性肾脏疾病患者带来治疗希望。
适应症拓展是Sparsentan未来的核心发展方向。除已获批的IgA肾病和FSGS外，血管紧张素Ⅱ和内皮素-1双重通路异常激活还参与了糖尿病肾病、狼疮性肾炎、膜性肾病等多种慢性肾脏疾病的病理进程，这些疾病均存在显著的临床未满足需求。目前，Travere Therapeutics已启动Sparsentan在糖尿病肾病、狼疮性肾炎中的临床研发，前期研究数据显示，Sparsentan能显著降低糖尿病肾病患者的尿蛋白水平，延缓eGFR下降；在狼疮性肾炎患者中，其能有效控制肾脏炎症，减少尿蛋白排泄。此外，针对儿童罕见肾脏疾病患者的临床研究也在推进中，有望进一步扩大其适用人群。
技术迭代与剂型优化将进一步提升Sparsentan的临床价值与适用人群覆盖范围。目前，其已拥有口服片剂剂型，未来研发团队计划进一步优化制剂配方，开发口服混悬剂，满足吞咽困难患者的用药需求；同时，基于现有双重靶向技术平台，探索更高选择性、更长作用时间的新一代制剂，延长给药间隔，进一步降低用药负担。此外，研发团队还在探索Sparsentan与SGLT2抑制剂、GLP-1受体激动剂等其他护肾药物的联合治疗方案，用于治疗对单一药物疗效不佳的严重慢性肾脏疾病患者，有望实现“1+1>2”的治疗效果。随着这些研究的推进，Sparsentan有望成为覆盖多种慢性肾脏疾病、适配不同人群与治疗场景的核心治疗药物，构建“双重靶向护肾”的治疗体系，为全球更多慢性肾脏疾病患者带来福祉。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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