PV的核心发病机制与JAK2 V617F基因突变密切相关，该突变导致造血干细胞对细胞因子的敏感性异常增高，引发红细胞、白细胞等造血细胞无序增殖。传统治疗药物多聚焦于降低血细胞数量的对症治疗，无法靶向突变造血干细胞，难以从根源上遏制疾病进展。传统干扰素虽能通过免疫调节发挥一定的抗增殖作用，但存在分子结构不稳定、血药浓度波动大、给药频率高等缺陷，限制了其临床应用。
Ropeginterferon alfa-2b-njft作为新一代超长效干扰素，其核心优势源于创新的分子设计与精准的作用机制，主要通过两大核心环节发挥治疗作用：一是独特的单点聚乙二醇化修饰，采用稳定的脯氨酸替代传统干扰素的不稳定氨基酸，在干扰素α-2b分子N端共价结合单一大小的聚乙二醇（PEG）链，形成高纯度的单一结构异构体。这种修饰使药物半衰期显著延长，血药浓度平稳持久，避免了传统干扰素“峰浓度引发副作用、谷浓度疗效不足”的弊端，实现每2-4周一次的长效给药。二是精准的免疫调节与抗增殖作用，药物通过结合造血干细胞表面的干扰素-α受体（IFNAR），激活JAK1/TYK2信号通路，一方面直接抑制异常造血干细胞的增殖与分化，减少异常血细胞生成；另一方面调节机体免疫系统功能，增强对突变造血细胞的清除能力，降低JAK2 V617F基因突变负荷，实现从根源上干预疾病进程。
这种“长效修饰+精准靶向”的作用模式带来三大核心优势：一是给药频率大幅降低，从传统干扰素的每周多次缩减至每2-4周一次，显著提升患者依从性；二是血药浓度稳定，副作用发生率与严重程度显著降低，耐受性大幅提升；三是兼具血液学缓解与分子学改善双重效果，长期治疗有望实现完全分子学缓解，为患者带来长期无治疗生存的可能。Ropeginterferon alfa-2b-njft的作用机制革新，不仅为PV治疗提供了全新思路，也为其他MPN亚型的治疗研发提供了重要借鉴。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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