Ropeginterferon alfa-2b-njft的全球获批，核心依托于PEGINVERA全球多中心试验、中国II期注册试验等多项高质量临床研究的扎实数据支撑，这些研究全面评估了其在PV患者中的疗效、安全性及长期获益，结果发表于国际权威血液学期刊，为其临床价值提供了强有力的科学佐证。其中，中国II期试验针对羟基脲耐药或不耐受的PV患者，更贴合国内临床实际需求，其数据进一步确立了该药物在国内患者中的治疗地位。
临床试验的核心疗效数据极为亮眼。中国II期试验显示，49例羟基脲耐药或不耐受的PV患者接受Ropeginterferon alfa-2b-njft治疗24个月后，完全血液学缓解（CHR）率高达75.0%，且疗效随治疗时间持续提升——治疗3个月CHR率为44.9%，6个月升至61.2%，12个月达71.4%，展现出显著的长期疗效稳定性。在分子学改善方面，治疗12个月时，患者中位JAK2 V617F等位基因负荷从基线的61.2%降至28.2%；治疗24个月时，中位负荷进一步降至7.8%，25%的患者实现完全分子学缓解，为实现长期无治疗生存奠定了基础。全球PEGINVERA试验7.5年长期随访数据显示，61%的患者达到完全血液学缓解，80%实现血液学应答，且无患者发生疾病进展至骨髓纤维化或急性白血病，血栓事件发生率显著低于传统治疗。此外，在原发性血小板增多症（ET）的III期SURPASS-ET试验中，其治疗12个月的持久缓解率达42.9%，显著高于阿那格雷组的6.0%，血栓发生率仅1.1%，远低于对照组的10.0%，展现出广阔的适应症拓展潜力。
安全性方面，临床试验数据充分证实了其优越性。最常见的不良反应为轻度至中度的肝酶升高、白细胞减少、中性粒细胞减少等，均为可逆性，通过剂量调整即可有效管理。与传统干扰素相比，其急性流感样症状（疲劳、肌肉疼痛等）发生率显著降低，且程度更轻微；黑框警告提及的严重神经精神疾病、自身免疫性疾病等严重不良反应发生率极低，仅4.5%的患者出现3级及以上不良反应。长期治疗中，不良反应发生率未随治疗时间延长而升高，患者耐受性良好，为长期维持治疗提供了安全保障。这种“强效血液学缓解+显著分子学改善+高安全性”的三重优势，使其成为PV治疗的优选方案。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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