在Ropeginterferon alfa-2b-njft出现前，PV治疗长期依赖传统方案，包括羟基脲、放血治疗、传统干扰素等，这些方案虽能在一定程度上控制血液学指标，但存在疗效有限、不良反应严重、用药不便等诸多弊端，难以满足患者的长期治疗需求。Ropeginterferon alfa-2b-njft的上市实现了PV治疗从“对症控制”到“分子层面精准干预”的范式革新，在治疗理念、疗效目标、安全性、用药便利性等方面形成全方位优势，彻底改变了PV的疾病管理格局。
传统治疗方案的局限性十分突出。放血治疗仅能快速降低红细胞数量，无法控制血小板、白细胞升高，也无法改善基因突变负荷，患者需频繁治疗，且无法降低血栓风险；羟基脲虽能控制血液学指标，但无法针对JAK2 V617F突变发挥作用，长期使用易导致骨髓抑制、皮肤毒性等严重不良反应，约30%患者会出现耐药；传统干扰素（短效或普通长效）虽有一定的抗增殖作用，但存在分子结构不稳定、血药浓度波动大的缺陷，需每周多次给药，急性流感样副作用发生率高达85.3%，患者耐受性差，长期治疗依从性低。此外，这些传统方案均无法实现分子学缓解，仅能延缓疾病进展，无法降低疾病向骨髓纤维化、急性白血病转化的风险，临床未满足需求显著。
Ropeginterferon alfa-2b-njft的精准长效治疗模式彻底破解了这些难题。在治疗理念上，从“单纯控制血细胞指标”转向“靶向突变造血干细胞、实现分子学改善”，通过精准抑制异常造血与调节免疫，从根源上干预疾病进程；在疗效目标上，实现“血液学缓解+分子学缓解”双重突破，不仅能快速稳定血细胞指标，还能显著降低JAK2 V617F基因突变负荷，部分患者可实现完全分子学缓解，有望达成长期无治疗生存的理想目标；在安全性上，通过创新的单点聚乙二醇化修饰，血药浓度平稳，不良反应发生率与严重程度显著低于传统干扰素，无传统化疗药物的严重器官毒性；在用药便利性上，每2-4周一次皮下注射，大幅减少给药频率，结合预充式注射器设计，患者可居家自行注射，显著提升治疗依从性；在适用范围上，覆盖所有成人PV患者，尤其适用于羟基脲耐药/不耐受、老年、合并基础疾病的患者。这种“精准化、长效化、低毒化、便捷化”的综合优势，使其成为PV治疗的全新金标准，推动了MPN治疗领域的理念革新与技术升级。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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