免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，患者体内免疫系统异常破坏血小板，导致血小板计数降低，易出现皮肤瘀斑、牙龈出血、内脏出血等症状，严重者危及生命。持续性/慢性ITP患者对糖皮质激素、促血小板生成素受体激动剂等传统治疗应答不佳，临床亟需更有效的治疗方案。Rilzabrutinib的关键III期LUNA-3研究大获成功，凭借惊艳的疗效数据，彻底改写难治性ITP的治疗格局，成为全球首个获批用于ITP的BTK抑制剂。
该项III期研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，纳入202例对既往至少一种治疗应答不足的持续性/慢性ITP成人患者，按1:1比例分配至Rilzabrutinib组与安慰剂组，核心终点为25周内持续血小板应答（血小板计数≥50×10⁹/L且无需救援治疗）。研究结果显示，Rilzabrutinib组**持续血小板应答率达23%**，安慰剂组为0%，差异极具统计学意义（P<0.0001）；治疗12周内，64%的Rilzabrutinib组患者达到血小板应答，远超安慰剂组的32%；起效速度快，中位首次应答时间仅15天，快速缓解患者出血风险。次要终点方面，Rilzabrutinib显著降低患者出血事件发生率，减少救援治疗需求，同时改善患者疲劳症状与生活质量。该研究数据充分证实，Rilzabrutinib能为传统治疗难治的ITP患者带来持续、可靠的疗效，打破了ITP“无药可治、治而无效”的困境。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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