精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D），又称高精氨酸血症，是一种罕见的常染色体隐性遗传性代谢疾病，因肝脏中精氨酸酶1缺乏，导致体内精氨酸无法正常代谢而大量蓄积，进而损伤神经系统、运动系统等多个器官，临床表现为下肢痉挛、发育迟缓、癫痫发作等，严重时可导致早期死亡，给患者家庭带来沉重的身心与经济负担。长期以来，该病缺乏针对性治疗手段，仅能通过严格限制膳食蛋白质摄入、补充氨基酸、使用氮清除剂等对症措施缓解症状，但疗效有限，且长期饮食限制依从性极差，难以阻止疾病进展，无数患者陷入“无药可治”的绝境。2026年2月23日，美国FDA通过加速审批途径正式批准Loargys（pegzilarginase-nbln）上市，这款由Immedica Pharma研发的**全球首个、也是唯一一个针对ARG1-D的酶替代疗法**，彻底打破了这一治疗困局，为2岁及以上ARG1-D患者带来了精准靶向、安全有效的全新治疗选择，开启了ARG1-D治疗的新时代。
Loargys的获批，是罕见代谢病领域的重要突破，其获批基于III期PEACE临床试验的扎实数据，证实其能显著降低ARG1-D患者血浆精氨酸水平，且安全性良好。作为一种重组人精氨酸酶-1酶，Loargys通过聚乙二醇（PEG）修饰延长体内半衰期，可通过静脉输注或皮下注射给药，每周一次即可实现长效控病。自获批以来，Loargys已获得欧盟等多个地区的上市授权，被认定为“孤儿药”，预计2026年4月正式在美国落地，未来将逐步向全球推广，包括中国市场，有望让更多ARG1-D患者摆脱疾病困扰，改善生存质量、延长生存期。它的问世，不仅填补了ARG1-D靶向治疗的空白，更推动了罕见代谢病“酶替代治疗”理念的普及，为同类罕见病的治疗研发提供了重要参考。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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