作为ARG1-D领域的首款酶替代疗法，Loargys的疗效得到了多项临床试验的充分验证，其中III期PEACE临床试验是其FDA获批的核心依据，该研究以血浆精氨酸水平降低为主要终点，证实了Loargys的强效、长效疗效，同时I/II期研究及开放标签扩展研究进一步验证了其长期安全性与临床获益，为临床应用提供了坚实的数据支撑。
III期PEACE临床试验是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，纳入了32名2岁及以上的ARG1-D患者，随机分为Loargys组与安慰剂组，治疗周期为24周，主要终点为血浆精氨酸水平相对于基线的变化。研究结果显示，Loargys组患者血浆精氨酸水平从基线的354.0μm降至24周时的86.4μm，相较于安慰剂组（维持在约450μm），实现了76.7%的统计学显著降低（P<0.0001），其中90.5%的Loargys组患者达到了推荐的血浆精氨酸水平（≤200μm），而安慰剂组无一人达到这一标准，充分证实了Loargys降低精氨酸的强效性与可靠性。
I/II期临床试验及开放标签扩展研究进一步补充了Loargys的临床数据，该研究纳入16名ARG1-D患者，基线时75%的患者存在下肢痉挛、56%存在发育迟缓、44%有过高氨血症发作，基线血浆精氨酸水平中位数为389μm（范围238-566μm）。经过每周一次Loargys治疗后，20次累积给药后血浆精氨酸水平中位数降低277μm，50%的患者在给药168小时后血浆精氨酸水平降至正常范围（40-115μm）。同时，79%的患者在关键运动功能评估（6分钟步行试验、GMFM-D&E评分）中出现改善，证实Loargys不仅能降低精氨酸水平，还能带来临床症状的实质性缓解。这些数据共同奠定了Loargys在ARG1-D治疗中的核心地位，也为其全球上市推广提供了权威依据。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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