ARG1-D多在儿童早期发病，且疾病进展迅速，儿童患者因神经系统、免疫系统尚未发育成熟，受精氨酸蓄积的损伤更为严重，而成年患者则多面临长期疾病带来的运动功能障碍、发育迟缓等不可逆损伤，不同年龄段患者的治疗需求存在明显差异。Loargys凭借温和的安全性与灵活的给药方式，获批用于**2岁及以上儿童、青少年及成人ARG1-D患者**，实现全年龄段覆盖，无论是儿童患者的早期干预，还是成年患者的长期维持治疗，均能发挥理想疗效，成为守护不同年龄段ARG1-D患者的“希望之药”。
儿童患者是Loargys的核心获益人群之一，ARG1-D在儿童期即可出现明显症状，若不及时干预，会导致不可逆的神经系统损伤，影响生长发育。Loargys专为儿童群体设计，剂量可根据体重灵活调整，起始剂量为每周0.1mg/kg，可按0.05mg/kg的幅度递增或递减，适配不同年龄段、不同体重儿童的需求。临床试验显示，2-11岁儿童患者使用Loargys后，血浆精氨酸水平显著降低，运动功能、发育状况均有不同程度改善，且安全性与成人一致，无额外安全风险，无需调整剂量，家长可放心为孩子使用。对于青少年患者，Loargys能有效控制疾病进展，避免疾病对学业、生活造成进一步影响，助力青少年正常成长。
对于成年ARG1-D患者，长期的精氨酸蓄积已导致不同程度的运动功能障碍、发育迟缓等损伤，Loargys虽无法逆转已发生的不可逆损伤，但能有效降低血浆精氨酸水平，阻止损伤进一步加重，同时改善现有临床症状，提升生活自理能力。此外，Loargys可通过皮下注射给药，经过8周静脉输注适应后，患者或家属可在接受专业培训后居家给药，大幅提升了成年患者的治疗便利性，尤其适合行动不便的患者。从孩童到成人，Loargys以全年龄段适配、温和安全的特性，为不同年龄段的ARG1-D患者提供了个性化治疗选择，守护患者的生命健康。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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