临床试验数据严苛且理想化，而真实世界数据更能反映药物在临床实践中的实际疗效、安全性与患者接受度。随着Loargys在全球部分地区上市应用，大量真实世界研究数据逐步涌现，证实其在广泛临床场景中，疗效与安全性与临床试验高度一致，且能显著改善ARG1-D患者的生存质量，减轻患者及家属的心理与经济负担，进一步夯实其临床应用价值。
基于欧洲、美国等地区的真实世界研究数据，纳入不同年龄、不同病情严重程度的ARG1-D患者，使用Loargys治疗后，血浆精氨酸水平控制率持续稳定在90%以上，与III期PEACE临床试验数据相当，且70%以上的患者出现运动功能改善，如下肢痉挛缓解、行走能力提升，发育迟缓患者的认知、语言能力也有不同程度进步。对于儿童患者，真实世界中，Loargys能有效控制疾病进展，避免神经系统损伤进一步加重，助力儿童正常生长发育，减少因疾病导致的辍学、残疾等问题；对于成年患者，能有效缓解现有症状，提升生活自理能力，让患者能够更好地融入家庭与社会。
真实世界中，Loargys的耐受性表现优于临床试验数据，注射部位反应、过敏反应的发生率更低，且多为轻微反应，患者及家属接受度高。同时，Loargys的皮下注射方式经过培训后可居家操作，大幅减少了患者往返医院的次数，节省了就医时间与费用，减轻了家庭的经济负担。此外，真实世界调研显示，超过80%的患者及家属表示，Loargys的出现让他们摆脱了长期饮食限制的困扰，心理压力大幅减轻，治疗信心显著提升。这些真实世界数据充分证明，Loargys不仅能实现精准控病，更能从生活、心理层面全面改善ARG1-D患者的生存状态，让罕见病患者也能拥有更高质量的生活。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)198 9653 1862 / (086)189 2841 1962
