Loargys的研发之路，始终围绕ARG1-D“无靶向疗法、传统治疗疗效有限”的核心未满足需求，历经十余年潜心钻研，突破酶替代疗法“半衰期短、催化活性低、免疫原性高”的技术瓶颈，从分子设计、临床前验证到多项关键临床试验，一步步打磨出这款兼具疗效与安全性的创新药物，彰显了研发企业深耕罕见病领域的责任与担当，最终铸就了ARG1-D治疗的新标杆。
研发初期，科研团队聚焦ARG1-D的核心病因——精氨酸酶1缺乏，明确了“酶替代治疗”的研发方向，但传统重组精氨酸酶存在半衰期短、需每日给药、催化活性不足等问题，无法满足临床需求。为此，科研团队通过分子结构优化，对重组人精氨酸酶-1进行聚乙二醇（PEG）修饰，延长其体内半衰期，实现每周一次给药；同时，将活性位点的锰替换为钴，显著提升催化活性，增强精氨酸分解能力，最终研发出pegzilarginase这一创新成分。临床前研究证实，pegzilarginase能高效分解精氨酸，免疫原性低，安全性良好，为临床试验奠定了坚实基础。
2019年，pegzilarginase获得美国FDA授予的突破性药物资格（BTD），加速了研发与审评进程，该资格的授予基于I/II期临床试验的积极数据，证实其能显著降低ARG1-D患者血浆精氨酸水平，改善临床症状。随后，研发团队启动了III期PEACE临床试验，进一步验证药物的疗效与安全性，最终凭借惊艳的数据获得FDA加速批准上市。期间，Loargys还被欧盟、美国等地区认定为“孤儿药”，享受相关研发、上市优惠政策，助力其快速落地。十余年的研发坚守，始终以患者需求为核心，Loargys不仅是酶替代技术的革新，更承载着万千ARG1-D患者的治愈希望，成为罕见代谢病研发的典范。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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