急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病之一，其特点是骨髓中异常白细胞快速增殖，干扰正常血细胞生成，若不及时治疗，病情会迅速恶化。对于经强化诱导化疗后达到首次完全缓解（CR）或伴血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi）的患者，后续维持治疗是降低复发风险、延长生存期的关键。但传统维持治疗方案多存在给药不便、耐受性不佳等问题，直到ONUREG（阿扎胞苷）的出现，为这类患者带来了新的治疗选择。
ONUREG是由百时美施贵宝研发的口服阿扎胞苷片剂，作为一种口服低甲基化剂，它打破了传统注射剂型的局限，成为FDA批准的首个也是唯一一个用于缓解期AML患者的继续疗法，同时也是欧洲首个可用于首次缓解AML患者的一线口服维持疗法。与传统注射用阿扎胞苷相比，ONUREG具有独特的药代动力学特征，其每日一次的口服给药方式，不仅极大提升了患者的用药便利性，还能实现药物的持续暴露，增强治疗效果。
在作用机制上，ONUREG通过双重途径发挥抗肿瘤作用：一方面，它能掺入癌细胞的DNA和RNA中，抑制DNA甲基转移酶活性，逆转肿瘤抑制基因的异常甲基化，恢复抑癌基因的正常表达，从而调控细胞周期，阻止癌细胞增殖；另一方面，其抗代谢作用可直接抑制癌细胞的DNA和RNA合成，诱导癌细胞凋亡，降低肿瘤负荷。这种双重作用机制，让ONUREG在AML维持治疗中展现出显著优势。
关键性III期QUAZAR AML-001研究的数据充分证实了ONUREG的疗效：与安慰剂相比，ONUREG治疗组的中位总生存期（OS）从14.8个月延长至24.7个月，显著提高近10个月；中位无复发生存期（RFS）从4.8个月提升至10.2个月，实现了翻倍。此外，该研究还显示，无论患者的细胞遗传学风险类别、既往巩固治疗情况如何，都能从ONUREG治疗中获益，且患者的健康相关生活质量能保持稳定。
在安全性方面，ONUREG的不良反应以轻度至中度为主，多数可通过治疗中断或剂量调整得到控制。最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻等胃肠道反应，以及中性粒细胞减少、血小板减少等骨髓抑制相关反应。其中，仅7%和2%的患者因中性粒细胞减少和血小板减少需要调整剂量，不足1%的患者因此停药，整体耐受性良好。
ONUREG的上市，彻底改变了AML维持治疗的临床格局，为无法接受造血干细胞移植等强化根治性治疗的患者，提供了一种便捷、有效且安全的治疗选择，让更多AML患者能够在居家环境中接受规范治疗，延长生存期的同时，提升生活质量。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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