对于急性髓系白血病（AML）患者而言，经强化诱导化疗达到缓解后，如何降低复发风险、延长生存期，是临床治疗的核心目标。ONUREG（阿扎胞苷）作为AML维持治疗的标杆药物，其疗效和安全性得到了多项临床研究的验证，其中最具代表性的便是关键性III期QUAZAR AML-001研究。该研究的结果不仅为ONUREG的上市提供了坚实依据，也为AML维持治疗的临床实践提供了重要参考。
QUAZAR AML-001是一项国际性、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，旨在评估ONUREG作为一线维持治疗，用于经强化诱导化疗后达到首次CR或CRi、且不适合造血干细胞移植（ASCT）的AML成人患者的疗效和安全性。该研究共入组472例患者，年龄均在55岁及以上，其中81%的患者达到CR，19%的患者达到CRi，80%的患者在入组前接受过至少一个周期的巩固治疗。患者以1:1的比例随机分为两组，分别接受ONUREG 300mg每日一次口服（每个周期14天，每28天一个周期）或安慰剂治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。
研究的主要终点为总生存期（OS），次要终点包括无复发生存期（RFS）、健康相关生活质量（HRQoL）等。结果显示，ONUREG治疗组的中位OS达到24.7个月，而安慰剂组仅为14.8个月，两者相比具有统计学显著差异（HR=0.69，95%CI：0.55-0.86，p=0.0009），这意味着ONUREG能够将患者的死亡风险降低31%，中位生存期延长近10个月。这一结果具有重要的临床意义，因为对于无法接受ASCT的AML患者，传统维持治疗的生存期往往较短，ONUREG的出现显著改善了这类患者的长期预后。
在次要终点无复发生存期方面，ONUREG治疗组的中位RFS为10.2个月，安慰剂组仅为4.8个月（HR=0.65，95%CI：0.52-0.81，p=0.0001），实现了翻倍增长，表明ONUREG能够有效降低AML患者的复发风险，延长缓解期。此外，研究还发现，无论患者的细胞遗传学风险类别（ intermediate risk vs poor risk ）、是否接受过巩固治疗，以及入组时的缓解状态（CR vs CRi），ONUREG治疗组的OS和RFS均优于安慰剂组，说明其疗效具有广泛的适用性。
在治疗依从性和疗程方面，ONUREG治疗组患者的中位疗程为12个周期（范围1-82个周期），平均疗程为19个周期，而安慰剂组的中位疗程仅为6个周期（范围1-73个周期），这表明ONUREG的耐受性良好，患者能够长期坚持治疗，从而充分发挥药物的治疗效果。同时，研究还显示，ONUREG治疗组患者的健康相关生活质量与基线相比保持稳定，并未因治疗而出现明显下降，这进一步体现了其临床优势。
除了QUAZAR AML-001研究外，多项真实世界研究也进一步验证了ONUREG的疗效和安全性。这些研究表明，在临床实践中，ONUREG的疗效与III期临床试验结果一致，且不良反应可控，能够为AML患者带来切实的生存获益。综上所述，ONUREG凭借其优异的临床数据，成为AML维持治疗的首选药物之一，为无法接受强化根治性治疗的患者带来了新的希望。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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