Avlayah 的革命性，在于它破解了溶酶体酶无法进入中枢的百年难题，以精准分子设计实现 “外周 + 中枢” 双重靶向治疗。亨特综合征的根本病因是IDS 酶先天性缺乏：正常情况下，IDS 在溶酶体内负责分解 HS、DS；酶缺陷时，GAGs 持续堆积，破坏溶酶体结构与功能，导致神经元、胶质细胞、外周组织细胞受损，引发神经退行性变与多器官病变。传统 ERT 的 IDS 分子量大、无法主动穿越血脑屏障，只能在血液与外周组织发挥作用，中枢内 GAGs 持续蓄积、神经损伤不可逆。
Avlayah 是一种融合蛋白药物，由两部分构成：一是重组人 IDS 酶，提供降解 GAGs 的核心活性；二是工程化 Fc 结构域，可特异性结合血脑屏障内皮细胞表面的转铁蛋白受体（TfR）。当 Avlayah 与 TfR 结合后，触发受体介导的跨胞吞转运，主动穿过血脑屏障进入脑脊液与脑组织；进入细胞后，再通过甘露糖‑6‑磷酸受体途径被溶酶体摄取，在溶酶体酸性环境下释放活性 IDS，高效降解 HS、DS，减少神经细胞内毒性物质蓄积，保护神经元、改善神经传导、延缓认知与运动功能衰退。同时，Avlayah 也能进入外周组织，同步改善肝脾肿大、骨骼病变、呼吸道症状。这种 “跨屏障递送 + 溶酶体靶向” 的双重机制，让 Avlayah 实现了对亨特综合征的 “全系统、病因性治疗”，而非单纯对症缓解。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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