在 Avlayah 上市前，亨特综合征的标准治疗是传统 IDS 酶替代疗法（如艾杜硫酸酶），但二者在治疗范围、疗效、机制上存在本质差异，Avlayah 凭借中枢靶向优势，成为神经病变的唯一首选方案。传统 ERT 的核心局限：仅能作用于外周组织，无法穿透血脑屏障，对中枢 GAG 蓄积、神经退行性变完全无效；患儿外周症状虽有改善，但智力、语言、运动功能仍持续衰退，神经损伤不可逆；需长期静脉输注，依从性一般，且无法解决疾病根本的中枢病理。
Avlayah 的核心优势：① 跨中枢 + 外周双重靶向：唯一能跨越血脑屏障、同时清除中枢与外周 GAGs 的 ERT，从源头阻断神经损伤，实现全系统病因治疗；② 神经保护 / 修复明确：显著降低 CSF HS、改善神经功能，阻止认知倒退、提升适应行为，这是传统疗法完全无法实现的核心获益；③ 精准递送、安全性更优：TfR 介导的主动转运，减少非特异性结合，降低外周免疫反应风险，不良反应更可控；④ 黄金干预窗口期：适用于症状前 / 早期患儿，在严重神经损伤前启动，可最大化保护神经功能，避免终身残疾；⑤ 用药方案优化：每周 1 次输注，剂量递增更温和，耐受性更好。对比可见，Avlayah 彻底突破传统疗法的中枢盲区，解决了亨特综合征治疗的最大痛点，成为神经受累患儿的标准治疗方案，改写疾病治疗格局。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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