一、疾病困局：被高甘油三酯绑架的罕见病患者
家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）作为一种罕见的遗传性严重高甘油三酯血症（sHTG），正以每百万人 13 人的发病率在欧盟悄然蔓延。这种由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受损引发的疾病，会导致患者无法有效分解富含甘油三酯的乳糜微粒，使得血液中甘油三酯水平常突破 880mg/dL（正常标准 < 150mg/dL）。
高甘油三酯带来的不仅是血液呈现乳白色混浊的 "乳糜血" 外观，更意味着致命风险：患者急性胰腺炎发作概率显著升高，这种并发症死亡率高且反复发作，同时还伴随脂血性视网膜炎、慢性心血管疾病等多重健康威胁。长期受腹痛、乏力等症状困扰的患者，往往面临无法正常工作的困境，生活质量与生存期均受严重影响。
在 Tryngolza 获批前，欧盟仅有一种 FCS 治疗药物 Waylivra 可用，临床选择极为有限，患者群体长期处于 "无药可医" 的被动局面。
二、药物突破：RNA 靶向技术的精准打击
2025 年 9 月 19 日，Sobi 与 Ionis Pharmaceuticals 联合宣布，其研发的 RNA 靶向药物 Tryngolza（olezarsen）获欧盟委员会批准，成为 FCS 成人患者饮食控制之外的新选择。这一批准源于人用药品委员会（CHMP）的积极意见，更基于 III 期 Balance 研究的硬核数据支撑。
作为反义寡核苷酸（ASO）类药物，Tryngolza 的创新之处在于精准靶向肝脏产生的载脂蛋白 C-III（apoC-III）—— 这种蛋白质是甘油三酯代谢的关键调节剂。通过抑制 apoC-III 的产生，药物从源头打破甘油三酯代谢障碍，为 FCS 这种单基因遗传病提供了针对性解决方案。
在给药方式上，Tryngolza 采用预填充自动注射器皮下注射，每月一次 80mg 的剂量方案兼顾疗效与便利性，患者可在接受培训后自行操作，这对需要长期治疗的罕见病患者而言尤为重要。
三、临床数据：双重获益的硬核证据
发表于《新英格兰医学杂志》的 III 期 Balance 研究结果，为 Tryngolza 的获批奠定了坚实基础。这项全球多中心、随机双盲安慰剂对照试验纳入了大量遗传确诊的 FCS 患者，随访 12 个月后呈现出显著的临床获益：
甘油三酯持续降低：80mg 剂量组在 6 个月时空腹甘油三酯水平较基线显著下降，且这种降幅持续至 12 个月，为后续减少并发症风险提供了核心支撑。
胰腺炎风险锐减：最具临床意义的突破是急性胰腺炎事件发生率的显著降低。这一结果呼应了同期另一项针对重度高甘油三酯血症患者的研究结论 ——Tryngolza 可使胰腺炎风险降低 85%，直接改善了 FCS 患者的生存预后。
安全性良好可控：药物整体耐受性优异，不良事件发生率与安慰剂组相近（72.8%-76.7% vs 72.1%），最常见的注射部位反应、血小板计数减少和关节痛多为轻中度，肝酶升高罕见。
值得注意的是，在针对心血管高风险人群的 III 期 Essence-TIMI 73b 试验中，Tryngolza 还展现出对非 HDL 胆固醇、残余胆固醇等其他血脂指标的改善作用，88.7% 的高剂量组患者在 6 个月后达到正常甘油三酯水平，提示其在更广泛血脂异常人群中的应用潜力。
(责任编辑：编辑露露)
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