近日，强生公司宣布，美国FDA已对其创新的膀胱内药物释放系统 TAR - 200 的新药申请（NDA）予以优先审评，该系统旨在用于治疗对卡介苗（BCG）无应答的高危非肌层浸润性膀胱癌（HR - NMIBC）伴原位瘤患者。这一消息无疑给膀胱癌治疗领域注入了一剂强心针。
高危非肌层浸润性膀胱癌，作为一种非侵袭性膀胱癌类型，却有着较高的复发或扩散风险，易进展为肌层浸润性膀胱癌，其进展风险相较于低危非肌层浸润性膀胱癌要高得多。目前，对于 BCG 治疗失败的非肌层浸润性膀胱癌患者，根治性膀胱切除术是推荐治疗方案。若能在疾病进展为肌层浸润性膀胱癌之前进行手术，患者的癌症特异性生存率可超过 90%。然而，非肌层浸润性膀胱癌患者多为老年群体，许多患者因身体状况等原因不愿或不适合接受如此创伤性较大的根治性膀胱切除术。高复发率和进展率不仅给患者带来了沉重的疾病负担，还造成了极大的心理困扰，这一现状亟待新的治疗方案来改变。
TAR - 200 作为一款旨在为膀胱癌治疗提供持续局部药物递送的膀胱内药物释放系统（iDRS），有着独特的治疗优势。它能够实现吉西他滨在膀胱中的持续局部释放，让局部药物暴露时间长达数周。在实际操作中，医疗专业人员可通过配套的尿道放置导管，在门诊环境下将其植入膀胱，整个过程用时不到五分钟，并且无需麻醉。每个治疗周期中，TAR - 200 可在膀胱内持续留置三周。这种创新的给药方式，为患者提供了一种相对便捷且创伤小的治疗选择。
此次 FDA 对 TAR - 200 新药申请的优先审查，主要依据的是 2b 期 SunRISe - 1 研究的数据。该研究结果显示，TAR - 200 展现出了令人瞩目的治疗效果，使 82.4% 的患者达到了完全缓解（CR）。更为惊喜的是，在达到 CR 的患者中，有 52.9% 的患者维持无癌状态至少一年或更久（95% CI：72.6 - 89.8）。这一数据充分证明了 TAR - 200 在治疗高危非肌层浸润性膀胱癌方面的有效性和持久性。
当然，在关注治疗效果的同时，药物的安全性也不容忽视。TAR - 200 治疗过程中，最常见的不良反应（发生率≥10%）包括尿频、排尿困难、尿路感染、排尿急迫、血尿、非感染性膀胱炎及尿路疼痛。不过，这些不良反应大多为轻至中度，且未出现全身性副作用的报告。
早在 2023 年 12 月，美国 FDA 就已授予 TAR - 200 突破性疗法认定（BTD），用于治疗那些不适合或选择不接受根治性膀胱切除术，且对 BCG 无应答的高危非肌层浸润性膀胱癌伴原位瘤患者。如今的优先审评资格，更是 FDA 对 TAR - 200 治疗潜力的进一步认可，意味着 TAR - 200 距离上市又近了一步。
随着 TAR - 200 新药申请进入优先审评阶段，我们有理由期待，若其最终获批上市，将为 BCG 无应答的高危非肌层浸润性膀胱癌患者提供一种全新且有效的治疗选择，改善患者的生存质量，降低疾病复发和进展风险。
(责任编辑：编辑露露)
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