遗传性血管水肿（HAE）作为一种罕见病，全球发病率仅为五万分之一，患者群体分散且诊疗资源有限，长期面临“缺医少药”的困境。Orladeyo（贝罗司他）作为首款每日一次口服HAE预防疗法，自研发以来就备受关注，其全球获批之路不仅标志着HAE治疗的重大进步，更体现了罕见病治疗药物国际化的发展趋势。从美国FDA的首次批准，到欧洲EMA的认可，再到全球超过45个国家的上市，Orladeyo一步步打破地域限制，为全球HAE患者带来希望。
Orladeyo的全球征程始于2020年12月7日，美国FDA正式批准其口服胶囊剂型上市，用于预防成人和12岁以上儿童患者的HAE发作。这一批准基于关键性3期临床试验APeX-2和长期开放标签试验APeX-S的阳性数据。APeX-2试验显示，150mg剂量组患者治疗24周后，月均发作次数从基线的3.1次降至1.3次，显著优于安慰剂组；APeX-S试验中，完成48周治疗的患者月均发作次数进一步降至0.8次，长期疗效稳定。美国HAE协会总裁Anthony J. Castaldo表示，Orladeyo作为首个口服非甾体类预防药物，为医生和患者提供了全新选择，是HAE治疗领域的重要里程碑。
在欧洲市场，Orladeyo的获批进程同样顺利。2021年2月25日，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）通过了积极意见，推荐授予其上市许可，用于12岁及以上HAE患者的复发发作预防。EMA的评估报告指出，Orladeyo能显著降低HAE发作率，包括危及生命的咽喉水肿，且口服剂型便捷、不良反应可控，获益大于风险。由于HAE是罕见病，Orladeyo还被EMA授予“孤儿药”资格，享受相关政策支持，加速了其在欧洲的审批和上市进程。此后，该药物陆续在欧洲多个国家获批，进一步扩大了其覆盖范围。
除了欧美主要市场，Orladeyo积极推进全球布局，目前已在全球超过45个国家获批上市，包括澳大利亚、加拿大、日本等多个国家和地区。2025年12月，其口服颗粒剂型获美国FDA批准后，拜欧克瑞斯公司随即向EMA和日本PMDA提交了上市申请，计划将这一适用于儿童患者的剂型推向全球。这种全球化的研发和注册策略，不仅让Orladeyo惠及更多患者，也推动了HAE治疗标准的国际化统一。
Orladeyo的全球获批之路，离不开扎实的临床数据支撑和对患者需求的精准把握。作为罕见病治疗药物，其国际化进程面临着诊疗标准差异、监管要求不同等诸多挑战，但通过多中心临床试验、与全球权威机构的合作以及孤儿药资格的申请，Orladeyo成功突破了这些障碍。未来，随着更多市场的准入，相信Orladeyo将为全球HAE患者带来更均等的治疗机会，推动罕见病治疗进入新时代。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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