遗传性血管水肿（HAE）的发病常始于儿童期，据统计，约40%的患儿在5岁前就会经历首次发作。这种疾病的不可预测性和潜在致命风险，不仅给患儿带来了身体上的痛苦，更严重影响了其生长发育和心理健康。在此之前，针对12岁以下HAE患儿的靶向治疗方案仅有静脉注射或皮下注射两种方式，频繁的注射操作不仅让患儿难以承受，也给照护者带来了沉重负担。2025年12月12日，拜欧克瑞斯制药公司宣布，其研发的Orladeyo（贝罗司他）口服颗粒剂型获美国FDA批准，用于2至12岁以下HAE儿科患者的预防性治疗，这一突破为儿童HAE治疗带来了全新希望。
此次Orladeyo口服颗粒的获批，基于APeX-P临床试验的阳性中期数据。该试验是目前针对2至12岁以下HAE患儿开展的规模最大的长期预防治疗研究，主要评估了药物的药代动力学参数、安全性、耐受性及疗效。结果显示，Orladeyo在该年龄段患者中耐受性良好，安全性特征与成人及青少年一致，未发现新的安全信号，最常见的不良事件为鼻咽炎，程度轻微且易于管理。在疗效方面，药物能够快速且持续地降低患儿的月均发作次数，有效减少了水肿发作带来的痛苦和风险。
除了疗效和安全性的优势，Orladeyo口服颗粒的剂型设计充分考虑了儿童的特殊需求。其外观和粒径类似颗粒剂，给药方式灵活多样，可直接倒入口腔，以水或牛奶送服，也可撒在一勺软性非酸性食物上服用，极大地降低了儿童服药的难度。加州大学洛杉矶分校戴维·格芬医学院的拉菲·塔吉吉安博士表示，HAE患儿不仅要承受疾病本身的痛苦，还要面对治疗过程中的负担，这些都会对其生理健康和社会心理状态造成不良影响，而Orladeyo口服颗粒提供了更易给药的长期预防方案，有助于患儿更好地管理疾病。
值得关注的是，Orladeyo已形成完整的剂型体系，此前获批的胶囊剂型适用于12岁及以上成人和儿科患者，此次口服颗粒的获批，使其成为首款且唯一获批用于2岁及以上HAE患者的靶向口服预防疗法。目前，拜欧克瑞斯已向欧洲药品管理局（EMA）及日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）提交了该剂型的上市申请，计划在全球更多市场推进注册工作，让更多儿童HAE患者受益。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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