任何创新药物的上市都离不开高质量临床试验的支撑，UGN-103 的 UTOPIA III 期研究作为其核心注册临床试验，不仅提供了亮眼的疗效数据，更全面验证了其在真实临床场景中的安全性与适用性，为 FDA 认可其 NDA 数据提供了坚实基础。
该试验采用单臂、多中心设计，在全球范围内纳入 99 例符合标准的复发性低级别中危 NMIBC 患者，涵盖不同年龄、肿瘤负荷（多发 / 直径＞3cm）的异质性人群，更贴近临床实际情况。治疗方案为每周 1 次 75mg UGN-103 膀胱灌注，连续 6 周，主要终点为治疗后 3 个月的完全缓解率，次要终点包括缓解持续时间、不良反应发生率等。
疗效数据显示，除 77.8% 的高完全缓解率外，79% 的应答患者能维持缓解至少 1 年，最长缓解时间超过 25 个月，证实其疗效的持久性。安全性方面，≥10% 的患者报告的不良事件以局部反应为主，包括排尿困难、血尿、尿路感染等，系统不良反应如肌酐升高、转氨酶升高等发生率较低，且多为轻度至中度可控。严重不良事件发生率仅 12%，包括尿潴留（0.8%）、尿道狭窄（0.4%），无广泛存在的严重安全风险，与传统丝裂霉素的骨髓抑制、不可逆肾功能损伤等严重不良反应形成鲜明对比。
值得注意的是，该试验纳入了传统治疗效果不佳的难治性病例，仍取得优异疗效，证实 UGN-103 对复发性、高危因素患者的治疗价值，为其广泛临床应用提供了高级别证据。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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