Komzifti 的快速获批，核心依托于 KOMET-001 试验的突破性数据与差异化优势。该试验纳入的患者群体极具代表性：59% 接受过维奈托克治疗，24% 经历过造血干细胞移植，均属于传统治疗失败的 “难治性” 人群。在这样的背景下，23% 的 CR/CRh 率、33% 的 ORR 以及 16.4 个月的缓解后生存期，显著优于现有治疗方案，且 P 值达到 0.0058 的统计学显著水平，充分证明其疗效优势。
试验设计的科学性进一步夯实了获批基础：采用单臂开放标签设计，聚焦未被满足的临床需求；以 CR/CRh 率作为主要终点，同时关注 MRD 阴性率、缓解持续时间等关键次要终点，全面评估治疗获益；安全性数据完善，未出现不可控的严重不良反应。FDA 在 PDUFA 目标行动日期前提前批准，既认可了其在难治性人群中的显著获益，也考虑到 NPM1 突变 AML 患者的迫切治疗需求，彰显了 “以患者为中心” 的审评逻辑。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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