作为已纳入我国《第一批罕见病目录》的疾病，WAS 综合征在中国的患者群体同样面临 “供体短缺” 的治疗困境。目前，Waskyra 已向美国 FDA 递交生物制品许可申请（BLA），处于审查阶段，其全球化布局逐步展开。考虑到中国罕见病诊疗体系的完善与基因治疗审批的加速，Waskyra 有望在欧盟获批后启动中国桥接临床试验，预计 2028 年前后进入中国市场。
对于中国患者而言，Waskyra 的落地将带来三重改变：一是为无合适供体的患者提供根治选项，避免对症治疗的局限性；二是自体细胞治疗无需配型，缩短治疗等待时间；三是单次给药模式降低长期治疗负担。目前，国内已有多家医院建立了罕见免疫缺陷病诊疗中心，具备开展基因疗法的技术基础，为 Waskyra 的临床应用提供了保障。随着 “一带一路” 医药合作的深化，Telethon 基金会与中国学术机构的合作也有望推进，加速疗法的中国落地。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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