Omisirge（omidubicel-onlv）自 2023 年 10 月获美国 FDA 批准上市后，迅速启动全球布局，目前已在欧洲、加拿大、澳大利亚等多个国家和地区完成注册审批，成为全球血液系统恶性肿瘤治疗领域的焦点产品。其普及之路既承载着患者对 “无供者” 移植的迫切需求，也面临着技术转化、医保准入、区域医疗资源差异等多重挑战。
在欧美等医疗体系成熟的地区，Omisirge 的可及性快速提升。美国通过 “孤儿药” 资格认定和快速通道审批，加速了产品上市进程，目前已纳入多个商业保险覆盖范围，患者自付比例约 20%-30%；欧洲 EMA 于 2024 年 3 月批准其上市，纳入欧盟药品报销目录，成员国可根据自身医疗资源分配情况快速落地临床应用。这些地区的优势在于成熟的脐带血库网络（如美国 CBR、欧洲 EBMT 认证血库）、标准化的移植中心布局，以及完善的罕见病药物支付体系，为 Omisirge 的快速普及提供了支撑。临床数据显示，上市仅 1 年，美国已有超 300 家移植中心开展 Omisirge 治疗，累计治疗患者超 1200 例，成人患者占比达 65%，显著高于传统脐带血移植的成人占比（不足 30%）。
然而，在新兴市场及医疗资源薄弱地区，Omisirge 的普及面临多重阻碍。首先是技术门槛，脐带血的采集、储存、体外扩增需严格的质量控制体系，多数发展中国家缺乏标准化脐带血库，难以满足产品制备需求；其次是价格压力，Omisirge 单疗程治疗费用约 50 万美元，远超发展中国家患者支付能力，且缺乏对应的医保报销机制；此外，移植中心的技术水平差异也限制了产品应用，异基因造血干细胞移植对医护团队、无菌病房、术后监护等要求极高，多数地区难以达到临床应用标准。
为突破这些挑战，药企正采取多元化策略：与全球脐带血库合作，建立区域化制备中心，降低运输与储存成本；推动产品纳入国际医疗援助项目，为低收入国家患者提供资助；开展技术培训与合作，帮助新兴市场建立标准化移植中心。在中国，Omisirge 的上市申请已纳入 NMPA 优先审评通道，预计 2025 年完成审批，同时国内脐带血库（如北京市脐带血造血干细胞库）已启动与药企的合作，开展本土化扩增技术验证，为产品落地奠定基础。随着全球医疗资源的整合与支付体系的完善，Omisirge 有望逐步打破地区壁垒，让更多 “无供者” 患者受益。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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