Waskyra 的获批并非偶然，而是基于两项多国临床试验和一项扩大使用项目的扎实数据支撑。这些数据不仅验证了疗法的有效性，更清晰展现了其对 WAS 患者生存质量的革命性提升，为罕见病治疗的疗效评价树立了新标杆。
在有效性方面，核心指标呈现跨越式改善：与治疗前 12 个月相比，患者治疗后 6-18 个月的严重感染发生率从平均 4.2 次 / 人降至 0.3 次 / 人，降幅高达 93%，意味着患者彻底摆脱了 “反复住院、依赖抗生素” 的困境；中重度出血事件从平均 3.5 次 / 人降至 1.4 次 / 人，减少 60%，且四年随访中 80% 以上的患者未再出现严重出血，彻底告别了 “轻微创伤即危及生命” 的恐惧。更重要的是，治疗后患者的免疫功能全面恢复，湿疹症状显著缓解，自身免疫病和肿瘤风险大幅降低，生活质量得到本质提升。
安全性方面，Waskyra 展现出良好的耐受性。最常见的不良反应集中在预处理化疗和输注相关操作，如导管部位出血、输注装置感染等，均为可控的短期反应，未出现严重的长期副作用或基因治疗相关风险。FDA 在审批中特别强调，通过 “扩展数据来源、平衡上市前与上市后数据” 的监管灵活性，在保障科学性的前提下实现了疗法的快速可及。这些数据共同证明，Waskyra 不仅能有效控制疾病症状，更能从根本上改善患者的生存轨迹，为罕见病治疗的疗效评价提供了 “症状改善 + 生存质量 + 长期安全” 的三维标准。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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