Sephience（sepiapterin，墨蝶呤）的全球获批，核心依托于APHENITY关键Ⅲ期临床试验的扎实数据支撑。该试验是一项覆盖13个国家34个中心的多中心研究，分为开放标签筛选期与随机双盲安慰剂对照期，全面评估了Sephience在不同年龄段、不同疾病严重程度PKU患者中的疗效与安全性，为其临床应用奠定了坚实的科学基础。
试验第一部分为14天开放标签治疗，纳入157名1-61岁的PKU患者，根据年龄设定梯度剂量：0-6个月患者每日7.5mg/kg，6-12个月每日15mg/kg，1-2岁每日30mg/kg，2岁以上每日60mg/kg。结果显示，66%的患者实现血液Phe水平降幅≥30%，达到生物应答标准，且疗效不受年龄、性别、基线Phe水平影响，印证了其广泛的适用性。试验第二部分纳入98名2岁以上应答患者，随机分为Sephience剂量递增组（20→40→60mg/kg）与安慰剂组，治疗6周。核心终点数据显示，Sephience组患者第5-6周平均血液Phe水平较基线降低64.2%，平均降幅达415.8μmol/L，而安慰剂组仅降低1.4%，差异具有统计学显著性（P<0.0001）。
值得关注的是，在经典型PKU亚组中，Sephience治疗组患者第6周Phe水平降幅达69%，而安慰剂组反而增加3%，展现出对严重病例的显著疗效；长期扩展研究数据进一步验证了疗效的持久性，患者每日Phe摄入量可增加2.3倍，仍能维持Phe水平<360μmol/L的控制目标，实现饮食自由化。安全性方面，最常见的不良反应为腹泻、头痛、腹痛等轻中度症状，无严重特异性不良反应，各年龄段患者耐受性一致，充分证明了Sephience的疗效可靠性与安全性。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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