造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）是造血干细胞移植后严重的并发症之一，以微血管血栓形成、内皮损伤为核心病理特征，可累及肾脏、中枢神经系统等多个重要脏器，临床症状凶险，病死率高达60%-80%。尽管对症支持治疗、免疫抑制剂调整等传统手段已用于临床，但疗效有限，多数患者因病情快速进展而预后极差。同时，补体系统过度激活相关的其他罕见疾病，如非典型溶血尿毒综合征（aHUS）等，也长期缺乏精准靶向的治疗方案，临床未满足需求极为迫切。
2025年8月，Yartemlea（通用名：narsoplimab-wuug，中文商品名：雅特美®）迎来里程碑式突破，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准其静脉注射剂上市，首个适应症为治疗成人及儿童造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）。作为全球首款且唯一获批的补体C1s抑制剂，Yartemlea由Omeros Corporation研发，随后授权多家企业推进全球商业化布局，同期已向欧洲药品管理局（EMA）、中国国家药品监督管理局递交上市申请。此次获批标志着HSCT-TMA治疗正式告别“无精准靶向药”的困境，迈入补体系统精准抑制的全新治疗时代，为全球高危移植患者带来了生存希望。
Yartemlea的FDA获批依托于多项关键临床试验的扎实数据支撑，其不仅填补了HSCT-TMA治疗领域的空白，更重塑了补体相关罕见病的治疗格局。对于长期受HSCT-TMA等疾病威胁的患者而言，Yartemlea的上市意味着无需再依赖疗效不确定的传统治疗，精准靶向补体通路的治疗模式将显著提升生存概率，为移植患者的长期康复保驾护航。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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