Yartemlea（narsoplimab-wuug）的FDA获批，核心依托于两项全球关键临床试验（STELLAR和GALAXY）的扎实数据支撑，这两项研究共入组超300例HSCT-TMA患者，全面评估了其在改善患者生存、缓解疾病症状及安全性方面的表现，同时针对中国患者的桥接临床试验也已取得阳性结果，为其全球及中国市场的临床应用奠定了坚实的科学基础。
临床试验的核心疗效数据极为亮眼。STELLAR研究结果显示，接受Yartemlea治疗的HSCT-TMA患者，第28天总生存率达到65%，显著高于历史对照组的35%-40%；第56天总生存率进一步提升至58%，且30%的患者实现疾病完全缓解，症状（如血小板减少、溶血、肾功能损伤）得到显著改善。GALAXY研究作为验证性试验，再次证实了Yartemlea的疗效优势，治疗组第28天总生存率达63%，完全缓解率达28%，且疗效不受患者年龄、疾病严重程度、移植类型等因素影响。针对中国患者的桥接临床试验数据显示，Yartemlea治疗中国HSCT-TMA患者的生存率及缓解率与全球数据一致，为国内患者的治疗提供了精准的循证医学依据。更值得关注的是，Yartemlea的治疗效果具有良好的持续性，可帮助患者长期维持疾病缓解状态，降低复发风险。
安全性方面，临床试验数据同样令人安心。全球研究中，Yartemlea的不良反应发生率较低，且多为轻度至中度，最常见的不良反应包括输液相关反应、发热、腹泻、恶心和低钾血症，均为一过性反应，经对症处理后可快速缓解。与传统治疗组相比，Yartemlea治疗组未出现显著增加的严重不良反应，未发现明显的肝肾功能损伤、严重感染等安全风险，不同年龄（包括儿童）、基础疾病的患者耐受性均良好。尤其值得一提的是，其精准靶向补体经典途径的作用机制，避免了广谱免疫抑制带来的严重感染风险，安全性优势显著。针对中国患者的临床试验也显示出良好的安全性和耐受性特征，与全球数据一致，进一步验证了其在国内人群中的适用性。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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