遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR）是一种致死性罕见病，因 TTR 基因突变导致异常蛋白沉积，损伤心脏、神经等器官，患者确诊后平均生存期仅 2-5 年。而 Plozasiran 的问世，以 RNA 干扰（RNAi）技术为核心，从病因层面阻断疾病进展，彻底改写了 hATTR 的治疗格局。
作为全球首个获批用于 hATTR 的靶向 TTR 的 RNAi 药物，Plozasiran 的作用机制极具突破性。它通过静脉输注进入人体后，精准靶向肝脏中的 TTRmRNA，诱导其降解，从源头减少异常 TTR 蛋白的生成。临床前研究显示，该药物可使肝脏 TTRmRNA 水平降低 90% 以上，血液中异常 TTR 蛋白浓度下降 80%-90%，从根本上阻止淀粉样物质在器官内沉积。
与传统治疗相比，Plozasiran 的优势尤为显著。此前，hATTR 治疗仅能通过肝移植（风险高、供体稀缺）或口服小分子药物（疗效有限、需每日服药）缓解症状，无法阻断蛋白沉积。而 Plozasiran 每年仅需输注 2 次，即可持续抑制 TTR 蛋白生成，显著降低器官损伤风险。2023 年美国 FDA 基于关键 Ⅲ 期临床试验数据加速批准其上市，标志着 hATTR 治疗正式进入 “病因治疗时代”，为全球患者带来了延长生存期、改善生活质量的新希望。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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