Kygevvi 的成功上市，是罕见病药物研发与监管协同的典范 —— 凭借 “未满足医疗需求” 的迫切性与显著的临床获益，获得 FDA 多项特殊认定，加速了研发与审批进程，为全球罕见病药物开发提供了宝贵经验。
研发历程与关键节点：
Kygevvi 由比利时优时比（UCB）公司研发，针对 TK2d 这一 “超罕见病” 的研发始于 2018 年：2019 年启动首次临床前研究，证实药物对 TK2d 突变模型的疗效；2020 年获得 FDA 孤儿药认定（针对罕见病的特殊激励）；2021 年启动 2 期临床试验，同时获得突破性疗法认定（用于治疗严重或危及生命疾病且初步证据显示显著优于现有疗法）；2023 年基于中期数据获得优先审评资格（缩短审批周期）；2025 年 11 月正式获批，整个研发至上市周期仅 7 年，远短于传统药物的 10-15 年。
监管特殊认定的核心价值：
孤儿药认定：提供 7 年市场独占期、临床试验税收减免、申请费用豁免等激励，降低罕见病药物研发的经济风险；
突破性疗法认定：FDA 提供跨学科团队全程指导，允许基于中期临床数据提交上市申请，加速审批进程；
罕见儿科疾病认定：获批后获得罕见儿科疾病优先审评券，可用于未来其他药物的优先审评，进一步激励儿科罕见病药物研发。
此外，Kygevvi 的审批采用了 “外部对照” 的创新临床试验设计，通过与未治疗患者的自然病史数据对比验证疗效，避免了罕见病患者招募困难导致的试验延误，这一设计思路已被 FDA 认可为罕见病临床试验的有效方法。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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